BMJ刊发PHILA研究徐兵河院士解读：何以有望改写晚期乳腺癌一线治疗格局

　　PHILA研究验证了吡咯替尼+曲妥珠单抗+多西他赛（PyHT）方案在HER2阳性晚期乳腺癌一线治疗中的重要价值，丰富了这类患者的临床用药选择，有望改写HER2阳性晚期乳腺癌一线日，

　　，PHILA研究再度掀起了关注热潮。“医学界”特邀中国医学科学院肿瘤医院徐兵河院士，剖析PHILA研究收录BMJ的重要原因，以及PHILA研究获此殊荣的临床意义和重要启示，现将精彩内容梳理如下，以飨读者。

　　PHILA展现高质量临床研究标准，荣登BMJ尽显中国医学研究的卓越实力PHILA研究是由

　　牵头开展的一项随机、双盲、平行对照、多中心的Ⅲ期临床试验，旨在评估吡咯替尼+曲妥珠单抗+多西他赛（PyHT）方案对比安慰剂联合曲妥珠单抗和多西他赛一线阳性复发/转移性乳腺癌的疗效和安全性，研究结果首次亮相于2022年ESMO大会，PyHT组首次突破2年的中位无进展生存期（PFS）令人称赞[2]。时隔一年，PHILA研究全文正式发表于国际顶级期刊BMJ。对此，徐兵河院士分享了自己的深刻感受：“PHILA研究汇聚了全国40家研究中心研究人员的心血，我们团队投入了大量的精力和资源，每个研究中心也都为这项研究做出了不可磨灭的贡献。如今能够获得这样的成绩，我感到非常欣慰和自豪，这次研究的成功是我们团队的骄傲，也是对我国学术界的一次鼓舞和激励，我们希望这项研究的结果能够为临床实践提供有力的支持，为乳腺癌患者带来更好的治疗效果和生活质量。”谈到PHILA研究被BMJ收录的原因，

　　首先，我们注重科学设计和严谨实施，以确保研究的可靠性和可重复性。在研究过程中，我们严格遵守国际规范和伦理要求，采用了双盲、随机、对照的研究设计，确保了结果的科学性和可信度。我们还采用了多中心的方式进行研究，使得样本具有一定的代表性和广泛性，增加了研究结果的可推广性。并且，严谨的数据处理和详尽的随访记录，也是PHILA研究交出满意答卷的有力保证。

　　第三，PHILA研究的独特之处还在于它从临床实际出发，纳入具有代表性的患者群体，针对乳腺癌领域的临床痛点，解决了实际问题。例如PHILA研究纳入了大约15%的曲妥珠单抗经治患者，并且数据显示曲妥珠单抗经治患者从PyHT方案中的获益更加明显。而既往CLEOPATRA研究[3]显示，曲妥珠单抗未经治患者相比经治患者的PFS获益更大，这提示在曲妥珠单抗（新）辅助治疗广泛应用的当下，PyHT方案有望更大程度解决既往抗HER2治疗耐药问题，为HER2阳性晚期乳腺癌患者提供新的一线治疗选择。

　　总之，PHILA研究的突破性成果为后续探索新型抗HER2治疗模式提供了宝贵的循证依据，也为乳腺癌治疗领域的未来发展奠定了重要基础。最后，

　　强调，PHILA研究是完全由中国学者牵头，并且基于自主研发药物开展的一项大样本、前瞻性、III期临床试验，本次荣登BMJ国际权威期刊，是国际学者对该研究成果的高度认可，这也是中国创新药物走向世界舞台的又一大重要表现。

　　PyHT汇聚患者期盼，有望成为中国HER2阳性晚期乳腺癌一线治疗优选吡咯替尼是中国实体瘤领域首个凭借Ⅱ期临床试验就获得NMPA附条件批准上市的创新药物，通过一系列临床研究探索，吡咯替尼逐步从HER2阳性晚期乳腺癌的二线治疗进军到一线治疗。其中，PHILA研究中PyHT方案史无前例的抗HER2一线治疗获益，革新了既往HER2阳性晚期乳腺癌一线治疗优选曲帕双靶联合化疗的固有观念，首次开创了大小分子联合抗HER2疗法的新型选择，为中国HER2阳性晚期乳腺癌患者提供了一线治疗优选方案。并且基于该研究的突破性成果，2022年10月9日，NMPA将PyHT方案晚期一线治疗适应证纳入优先审评，仅仅时隔6个多月该适应证就于2023年4月21日快速获批，速度之快再次彰显了PHILA研究在乳腺癌治疗领域的重要地位和价值。

　　进一步表示，PHILA研究的成功不单单是中国研究者和中国药企的骄人成就乳腺癌临床试验，更是中国乳腺癌患者的福音。从研究结果的发布，到适应证快速获批，再到即将到来的医保覆盖，这一系列的进展都在不断地汇集着中国乳腺癌患者的期待和希望。目前理想已然照进现实，PyHT方案已经成功应用于中国临床实践，而未来随着该方案纳入医保目录，药物可及性的进一步提高，相信能为中国乳腺癌患者迎来更多生机。

　　一直致力于推动中国药物研发的发展和创新，深知中国在创新药物研发方面的现状和未来的挑战。他强调，吡咯替尼的成功是中国创新药物研发的一个典范，也是中国药物研发走向国际舞台的一个重要里程碑。吡咯替尼的成功证明了中国在创新药物研发方面具有巨大的潜力和优势，也为中国药物研发提供了更多的信心和动力。并且作为中国乳腺癌领域研究发展的领军人物和中国医学科学院肿瘤医院GCP中心主任，

　　对中国近年来临床研究的进步表示乐观。他表示，中国在临床研究方面已经取得了显著的进步，中国学者不仅作为核心成员参与了许多全球多中心研究项目，还牵头开展了许多中国自主研发的创新药的上市前临床研究。不少研究成果在国际大会上进行了口头报告，并在国际顶级期刊上发表，为中国临床研究的发展赢得了国际认可，本次PHILA研究荣登BMJ就是很好的例证。创新药物研发是一个长期而艰巨的过程，需要持续的投入和创新。虽然中国在创新药物研发方面已经取得了一定的进展，但与发达国家相比还存在一定的差距。对此，

　　认为，中国学者需要加强与国际学术界和药企的合作，积极参与国际合作项目和学术交流，加快药物研发的进程和提高研究水平。同时，他也呼吁政府加大对创新药物研发的支持和鼓励，为研究者提供更好的环境和条件。不仅如此，

　　指出，中国学者要做出高质量的临床研究，需要注意以下几点。首先，要注重科学设计和严谨实施，确保研究的可靠性和可重复性。其次，要加强研究团队的建设和合作，充分发挥各专业人才的优势，形成合力。此外，要加强与国际学术界的交流与合作，学习借鉴国际先进经验和方法，提高研究水平。总之，尽管中国新药研发虽然仍面临不少困难，但是未来通过各方努力BMJ刊发PHILA研究徐兵河院士解读：何以有望改写晚期乳腺癌一线治疗格局，终将迎来绚烂的明天，为中国患者开创更加美好的治疗时代。

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