群康临床试验招募临床试验招募儿童罕见病困难的原因如何使罕见病用药不再？—慢性疾病

　　试药招募罕见病是一种发病率低、发病机制复杂的疾病慢性疾病临床试验。其中大部分是慢性病，发病于儿童，常危及生命。世界上已知的罕见病约有7000种，疾病数量巨大。它占儿童疾病的50%~70儿童期罕见病%。

　　我国罕见病儿童长期缺乏有效药物治疗，罕见病临床试验困难是重要原因之一。2022年，为促进罕见病药物研发，《罕见病药物临床研发技术指导原则》在国家病药物临床研发技术指导原则》（CDE）正式发布。

　　自2016年发布鼓励儿童药物研发的政策以来，儿童临床试验的数量一直在持续增长。因此，儿童在罕见疾病领域的临床试验数量也在增加。根据中国儿童药物数据库数据，截至2022年第一季度，121种罕见病中有19种进行了临床试验，但中国儿童罕见病临床研究占儿童临床研究总数10.0%。儿童发育药理学的特殊性使医学伦理考试更加严格。儿童临床试验受试者难以招募，这是儿童罕见病甚至儿童临床试验罕见的主要原因。

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