前列腺临床试验前列腺药能治新临床试验招募冠？开拓药业陷入“新冠迷局”

　　前列腺临床试验前列腺药能治新临床试验招募冠？开拓药业陷入“新冠试验迷局”临床实验“开拓药业的新冠试验怎么回事？”，这是近几天行业内高度关注的话题。而在此风波之下，该公司股价也出现明显回落。截至5月17日收盘，公司报收69港元/股，跌0.72%，最新市值255亿港元。而在上个月，该公司股价还一度冲上了82港元/股。

　　事件要从4月下旬说起。4月25日，开拓药业宣布称，获得美国FDA批准的普克鲁胺治疗轻中症新冠男性患者的III期临床试验已在美国的临床中心完成首例受试者入组及给药(企业公告如下图)。

　　消息一出，开拓药业的股价迅速上涨。Choice数据显示，在4月26日至4月29日之间，该股累计上涨44.02%。4月29日，该股盘中还触及82港元/股。无论是新冠试验进展还是上涨的股价，都让这家公司备受关注。然而，让投资者没有想到的是此事接下来的走向。

　　当地时间5月14日，路透社报道质疑称，开拓药业首席临床试验研究员Zeid Kayali表示，自己没有负责该临床试验，截至5月初开拓药业亦根本没有给任何患者服药。此话一出，该公司立刻陷入巨大舆论压力中。

　　这是因为，前列腺临床试验在Clinicaltrials.gov网站上，Zeid Kayali医生显示的职务为“领导研究者(PI，Principal Investigator)”。PI制是现代科学技术活动的一种组织形式。简单理解，它以某一个研究员为核心，适度配备人力、装备、资金等资源。具体到医学场景，该职务的人就是临床试验项目负责人。而当该实验的PI表示自己没有负责该项临床试验的时候，也就意味着这个试验的真实性存疑。同时，Clinicaltrials.gov网站显示，Zeid Kayali的坐标为“美国加州(Rialto，California，United States)。”

　　对于此事，开拓药业在接受《国际金融报》记者采访时表示，“开拓药业在Clinicaltrials.gov网站上列出的Zeid Kayali医生是这项临床试验其中一家临床中心的领导研究者(PI)，他不是该项III期临床试验的首席研究者(Leading PI)。”

　　“到底有没有这个试验？到底给没给药？”并不是这件事情唯一让投资者困惑的地方。随着网友们的口水战，普克鲁胺这个药物也被推向风口浪尖。而这个产品，也恰恰对开拓药业有着不一般的意义。它是开拓药业目前临床进展最快的项目。

　　开拓药业由童友之博士领衔，创立于2009年，致力于小分子抗癌药的研发。2020年5月22日，该公司正式在香港联交所敲锣上市。除了普克鲁胺，开拓药业产品管线款药物处于临床阶段开发，覆盖前列腺癌、脱发、乳腺癌、肝癌等疾病治疗领域。

　　科学资料显示，雄激素(Androgen)在人体内起着重要的作用，除了与生殖相关外，还具有保持体内激素平衡、刺激蛋白质合成代谢、促进氮沉积和增加肌纤维的数量和厚度等作用。雄激素受体(Androgen Receptor，AR)是雄激素作用的中介，雄激素通过与AR结合而发挥其生理功能，因此AR拮抗剂/降解剂药物则能够治疗多种雄激素相关的疾病。

　　作为开拓药业自主研发的新一代雄激素受体(AR)拮抗剂，普克鲁胺被喻为“有望成为首个国产AR新药”，而最先实现的适应症预计为前列腺癌。当前，除了普克鲁胺，国内AR拮抗剂创新药还有恒瑞医药的SHR-3680、海创药业的德恩鲁胺。

　　基于此，这也为此次事件带来了第二个话题。即，“一款治疗前列腺癌疾病的药可以治疗新冠”，这话可信吗？复旦大学生物医学研究院教授、现任上海市新发与再现传染病研究所所长徐建青教授在接受《国际金融报》记者采访时表示，“如果是AR拮抗剂，应该有一定的治疗作用。从我们自己之前的研究表明：AR通路对流感有促进作用，其中对丝氨酸激酶有激活作用，而新冠感染过程需要丝氨酸激酶。所以，理论上讲，AR拮抗剂对治疗新冠是有可能的。当然，最后还是需要临床数据证明。”

　　在临床进展方面，开拓药业的表态十分积极。公开资料显示，自2020年8月起，普克鲁胺已经陆续在巴西完成由研究者发起的治疗轻中症新冠男性患者、轻中症新冠女性患者和重症新冠患者的临床试验，目前正在巴西进行治疗危重症新冠患者的临床试验。

　　2021年1月10日，该公司披露普克鲁胺在治疗COVID-19的临床试验中男性患者的最终结果及女性患者的中期结果。2月22日，公告普克鲁胺治疗COVID-19重症患者的临床试验完成588名受试者入组。3月5日，公告普克鲁胺治疗COVID-19的III期临床试验获美国食品和药物管理局(FDA)批准。

　　3月11日，公告普克鲁胺治疗COVID-19重症患者的临床试验结果(如下图)。数据显示，普克鲁胺将重症新冠患者的死亡风险降低92%，住院天数缩短9天。4月25日，公告普克鲁胺在美国成功启动COVID-19 III期临床试验及患者给药。由此引发前述事件。

　　需要指出的是，除了新冠之外，普克鲁胺还在中美进行治疗前列腺癌和乳腺癌的临床试验。针对前列腺癌，正在中国进行两项III期临床试验，在美国进行一项II期临床试验。针对乳腺癌，正在中国开展两项I期临床试验。

　　业绩方面，由于该公司产品尚属于临床研发阶段，未实现商业化，因此目前没有产品销售收入。其主要资金来源为融资以及银行借款。

　　根据罗兵咸永道会计师事务所(PWC)出具的经审计的财务报告，截至2020年12月31日，开拓药业2020年的收益为0，其他收入约为2500万(主要为政府补贴等)，各项支出约为5.3亿，亏损总额为5.08亿。而在更早的2018年和2019年，该公司的亏损数据为1.08亿元、2.33亿元。

　　此外，5月16日，开拓药业还公告，自5月10日起，陆群已获委任为公司的首席技术官(CTO)，其将主要负责化学、生产及控制，包括药品分析、制剂研发及生产。而5月15日起，韩家文已获委任为公司的商务拓展副总裁，其将主要负责商务拓展相关业务和管理工作。

　　公告显示，陆群和韩家文在生物医药行业都有逾20年的经验。陆群拥有成功领导辉瑞、默沙东、新基╱百时美施贵宝(BMS)等多家制药公司从临床前到商业化生产的CMC开发的经验。韩家文曾分别在波士顿的齐鲁製药波士顿分公司及上海的药明生物担任副总裁，并在包括上海的阿斯利康中国研发中心等担任重要角色。