合肥产全国首款干细胞新药！关节炎患者有了新希望

　　关节炎临床试验膝骨关节炎是一种以关节软骨变性和骨质增生为特征的慢性关节病，在全世界范围内影响着数百万人的生活质量，就在不久的将来，普通市民也可以通过干细胞医疗技术治疗膝骨关节炎，并且付更少的费用获得更稳定的效果。

　　日前，位于合肥高新区的安徽中盛溯源生物科技有限公司研发的“NCR100注射液”获批临床，拟开展针对膝骨关节炎的临床试验，这也是国内首款获批临床的诱导多能干细胞（iPSC）衍生的间充质干细胞（iMSC）药物。

　　膝骨关节炎常发于中老年人群，临床主要表现为膝关节疼痛、肿胀和活动受限等症状，目前治疗膝骨关节炎的主要方式为保守治疗（包括药物治疗、注射疗法和中药治疗等）和手术治疗（包括膝关节清理手术、膝关节置换等方法）。

　　“间充质干细胞（MSC）疗法具有治愈膝骨关节炎的潜力。”安徽中盛溯源生物科技有限公司相关负责人解释，间充质干细胞（MSC）是一种成体干细胞，具有分化为硬骨、软骨和脂肪组织的潜能，并具有较强的免疫调控功能，间充质干细胞广泛分布于人体几乎所有组织，如骨髓、脂肪、脐带、胎盘、牙髓等。然而由于个体间的细胞活力存在差异，提取到的间充质干细胞稳定性和有效率不一，是制约其临床发展的难题。

　　通过iPSC技术，中盛溯源制备成功具备胚胎或初生婴儿时期最强增殖功能和完全分化潜力的最“年轻”的iMSC，并通过优化工艺生产倾向分化成软骨的iMSC药物，可解决现存问题并实现MSC疗法的标准化和可控性。

　　9月8日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，安徽中盛溯源生物科技有限公司研发的“NCR100注射液”获批临床，拟开展针对膝骨关节炎的临床试验，这也是国内首款获批临床的诱导多能干细胞（iPSC）衍生的间充质干细胞（MSC）药物。

　　间充质干细胞作为一种具备高度分化能力的细胞，能够修复人体的各种组织，特别是在关节修复、软骨愈合及创伤后炎症等方面。间充质干细胞能在体内微环境作用下主动迁移至受损部位进行修复重建，促进受损的软骨重生。与此同时，它可以分泌多种具有调节免疫和抗炎作用的细胞因子关节炎临床试验，来缓解骨关节炎的临床症状，从根本上治愈骨关节炎。

　　近几年，国内外多项临床试验数据证明，使用干细胞治疗KOA是一种具有较好疗效且安全可靠的治疗方式。

　　2021年2月，《BMJ Case Reports》（世界上最大的病例报告库）发布一份自体脂肪间充质干细胞联合关节镜下磨损性关节置换术治疗的临床案例，患者43岁患有KOA 10年，长期疼痛。在手术后第3天进行MSC干预治疗，6个月后再进行一次注射，在24个月的随访期间，观察到膝骨关节的疼痛、功能和结构明显得到改善。患者由于年龄或者其他因素不适合全膝关节置换术的情况下，联合间充质干细胞治疗是非常合适的方式。

　　2021年3月，《干细胞转化医学》一项临床数据显示，智利研究团队使用双剂量脐带间充质干细胞治疗膝关节炎的效果要明显优于单剂量组（细胞量：2X10^7），而无论单剂量还是双剂量治疗，间充质干细胞组的治疗效果都优于透明质酸对照组，只有接受间充质干细胞治疗的患者在疼痛和膝关节功能上有明显改善（WOMAC-A 评分），并且在12个月的随访期间，未发生严重不良事件关节炎临床试验。

　　2021年4月，《干细胞转化医学》期刊报道，12名45-65岁的中/重度KOA患者接受了不同剂量的间充质干细胞治疗，3组注射剂量分别为1 X10^6、1X10^7、5X10^7，12个月后，所有患者的疼痛程度和生活质量都有了显著改善，并且在所有的测试剂量下，MSC注射都是安全的，同时试验结果显示间充质干细胞的剂量越高，疗效越好。

　　总而言之，大量临床研究数据已经证实，干细胞技术干预膝关节炎是安全和有效的。

　　根据CDE最新数据显示，目前国内共有27款干细胞新药IND通过临床默示许可，其中6款的适应症为膝骨关节炎，展示了干细胞在骨关节炎领域的广阔临床应用前景。

　　近年来，间充质干细胞治疗骨关节炎提供了大量令人兴奋的结果。相信不久的将来，全球更多的骨关节炎患者将能够受益于干细胞技术。

　　随着再生医学的发展，干细胞技术已经不仅局限于关节炎疾病，更在疑难性、难治性疾病方面有很好的治疗前景，此外干细胞也在用于改善身体亚健康、延缓衰老等方面。合肥产全国首款干细胞新药！关节炎患者有了新希望