临床试验招募从一份美国临床试验手册中学到的 - 好大夫在线

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　　近期我们的一位DMD患者赴美参加外显子跳跃基因治疗临床试验（因种种原因，具体细节不便公布），希望他们一切顺利！为我们带来好消息。

　　仔细参阅本次临床试验的实施手册和知情同意书，我们能得到以下启示：中国医学科学院北京协和医院神经科戴毅

　　1、还是那句老生常谈，口服激素治疗已是DMD患者治疗的基石，也是目前最有效的治疗方法。参加临床试验患者需要至少接受标准口服激素治疗6个月以上，才符合入选的基本条件。也就是说，未接受口服激素治疗的患者已经不是能够代表这一患者群体的典型患者。实践证明，以口服激素为核心的综合治疗已将DMD患者的生存状态带入另一个水平。从伦理学角度看，新的试验药物只能在现有治疗基础上锦上添花，如果为了进行新药临床试验，停止口服激素治疗，将对患者病情造成不利影响，是不符合伦理学原则的。

　　2、接受试验药物临床试验，无论这种药物在前期试验中有多好的疗效，今后药物上市的前景多么光明。临床试验过程中的用药是完全免费的。不仅完全免费，一些相关检查的费用也会全免，并会对患者参加临床试验产生的交通等方面费用做一定程度补贴。这才是真正的临床试验。国内很多打着临床试验旗号，却大肆收钱的项目，可以肯定的说，都是“挂羊头、卖狗肉”。

　　3、临床试验并非只获益，不付出。为了获取药物治疗效果的准确数据，参加临床试验需要比一般治疗做更多检查，包括有创检查。如参加这一临床试验，就会在药物治疗前后各做一次全身麻醉下的肌肉活检，因此获取免费治疗也是需要付出代价的。另外，在绝大多数临床试验中都设有对照组，对照组是不给予治疗药物，只给予安慰剂（与治疗药物从表观上不能区分的非治疗制剂）。为了临床试验结果的客观性，临床试验接受药物或安慰剂治疗是完全随机筛选的，几率50%对50%。不仅患者自己不知道接受的是药物或是安慰剂，临床试验连进行治疗的医生也不知道。只有临床试验全部结束，揭盲的时候才会知道。所以，兴高采烈去参加临床试验，却没有得到药物治疗是完全可能的。当然，出于伦理学要求，在临床试验揭盲后，一般会给予安慰剂对照组患者相关药物治疗，尽量保证他们的利益。

　　4、上面提到，参加本次临床试验至少要接受两次全身麻醉手术。有的患者需要安放“输液港”，还会接受更多的全身麻醉。再次强调一下，基因确诊的DMD患者是没有特殊麻醉风险的，是完全可以接受全身麻醉的。如果全身麻醉有很大风险，这样的试验设计绝不可能通过伦理学审查。从国外和我们自己的经验来看，DMD患者接受脊柱侧弯大手术、心脏手术以及各种需要全身麻醉的手术，都没有高于一般人群的特殊风险。

　　5、在参加临床试验过程中，由于主观、客观原因，受试者和家庭在任何时候都有权选择退出。这是受试者的基本权利，受到保护（当然，退出后试验药物治疗也会随之停止）。有时受试者出现不良事件，医生也会决定其退出临床试验，这些都在试验设计中有明文规定。

　　随着精准医学、基因治疗的快速发展，我们会迎来更多的新药和临床试验，大家要理性对待临床试验。

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