临床试验招募基因治疗的新打击？头颈癌临床试验

　　临床试验招募基因治疗的新打击？头颈癌临床试验本周一，Valentis (纳斯达克: VLTS)宣布对其IL-2 GeneMedicine基因疗法结合化疗在晚期头颈癌患者后期护理的IIb阶段临床试验最终分析结果显示“没有进一步证实早期中间试验的积极结果”，而接受IL-2治疗的病人与独立化疗的对照病人相比， 向好的趋势也不是持续不变的。

　　今年6月初，Btech新闻曾报道了来自第4届美国基因疗法协会年会上的消息。中间阶段结果的确显示IL-2疗法与化疗对照相比有延缓IV阶段（高晚期、转移性)头颈癌的平均进程的“趋势”。然而，我们也报道了其与对照试验之间治疗效果的差异还难以达到统计学意义，因为化疗对照病人疾病进程的平均天数是93天，而基因疗法病人的则为129天。

　　周一的新闻强调了用批判的眼光评价关于临床试验的新闻稿的措辞和数据的重要性。头颈癌临床试验评价新闻稿的第一步应该是检查是否所有真实的数据都公布出来。如果缺乏这样全面的数据，就不可能对结论作出评估。如果数据全面，头颈癌临床试验就可以考虑成功和失败的几个标记。“趋势（trend)”一词尤其往往是“没有达到统计学意义”的标志。与治疗对象与对照对象之间出现“有统计学意义的差距”的数据相比，这个词汇（或同样效果的词汇）应该作为成功的可能性减小的警告。投资者也应该对这类含糊的“积极数据”声明持怀疑态度。

　　尽管科学和临床前研究已取得大量令人兴奋的进展，来自基因疗法年会上有关临床疗效的消息仍然不多且令人失望，这表明了我们在“转换”研究－－即将科研成果变为临床手段上的失败。《Btech投资报道》的一篇文章：“基因疗法的前途”举出了几个转换研究的薄弱环节：基因运送系统 缺乏、基因表达特征不当以及意外副作用的出现等。我们希肿瘤望这些问题能够随着时间解决，但可以肯定基因疗法行业在临床上还处于未成熟阶段。